10月15日，神经科学领域创新药物奥泽悦（奥普雷顿片）全球供货正式开启。供货首日，作为上海拥有首发资格的医院之一，同济大学附属东方医院正式开出首日处方，标志着这一创新疗法从“获批上市”迈向“患者可及”，为1型发作性睡病患者带来新的治疗选择。
作为一款全球同步研发、同步申报，并率先在中国获批的全新靶点创新药，奥普雷顿片于2026年7月获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病患者，是中国首个获批的口服高选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，也是目前唯一获批用于治疗1型发作性睡病的创新药物。
为发作性睡病患者带来对因治疗选择
发作性睡病是一种罕见的神经系统疾病，我国现有患者人数约70万，其中1型发作性睡病（NT1）约占75%至80%。NT1的核心病因在于下丘脑负责调控睡眠-觉醒信号的食欲素神经元丢失，导致睡眠-觉醒状态不稳定，患者日间可能出现难以控制的过度思睡和猝倒，夜间可能出现睡眠碎片化、睡眠瘫痪、睡眠相关幻觉等症状。
而且NT1长期睡眠-觉醒失稳及相关共病，使患者同时面临认知功能受损、焦虑抑郁等精神心理问题，还可能增加驾驶事故、猝倒相关损伤等安全风险，严重影响生活。
此次首批用药患者中，47岁的李女士和31岁的何女士都长期受到日间过度思睡、猝倒以及夜间睡眠问题的困扰。他们的日常生活，比如洗澡、做饭、开车、出游等均受影响。
奥普雷顿片通过恢复因食欲素缺乏而受损的睡眠-觉醒信号通路，直接作用于1型发作性睡病的核心发病机制，有望同时改善日间过度思睡、猝倒及夜间睡眠等症状。
两项全球III期临床研究显示，经12周治疗，与安慰剂相比，接受奥普雷顿片治疗的患者白天保持清醒的能力明显提升，日间过度思睡和猝倒情况显著改善。
公开资料显示，奥泽悦由武田制药研发生产，武田中国总部坐落于上海浦东。近年，浦东持续完善生物医药产业发展生态，打通创新药从获批引进、首方开具到临床实践推广的全链条，在赋能全球前沿创新产品落地应用方面始终走在全国前列。
东方医院北院神经内科主任尹又表示，过去，对这类患者，临床更多是针对日间过度思睡和猝倒进行分症状治疗，常需多药联合，患者面临疗效不满意及长期管理困难等困境。“随着创新疗法进入临床，有望更系统地改善患者多方面的症状和功能，也将推动1型发作性睡病的治疗从‘以对症治疗为主’迈向‘对因治疗’新阶段。”
完善专科诊疗与多层次保障，助患者长期获益
创新疗法为NT1患者带来了新的治疗可能，而要让真正需要治疗的患者及时获益，还要跨过疾病认知和诊断两道关口。研究显示，超过50%的这类患者存在误诊经历，通常被误诊为精神或心理障碍。在诊断方面，发作性睡病患者从症状出现到最终确诊平均仍需10年以上。
此次首方患者李女士早在儿童时期便已出现相关症状，曾辗转多家医院、历经不同医生的不同诊断、尝试过包括抗癫痫、抗焦虑在内的等多种药物治疗，均未见疗效，在17岁休学1年，直至44岁患者通过PSG夜间多导睡眠监测和MSLT多次小睡潜伏时间试验才最终明确诊断，从症状出现到确诊历时近37年。何女士于2年前出现相关症状，也同样经历辗转治疗均未见效，于今年9月刚确诊。
1型发作性睡病患者的发病年龄通常在10至20岁间 ，恰逢学习能力和社会功能逐步建立的重要节点。这段被延误的时间，往往横跨儿童青少年求学、性格塑造和社会能力发展的关键阶段。疾病若长期未被及时诊断，不仅意味着治疗时机延后，临床症状也将严重影响患者的学习、生活和社会功能。
尹又强调：“提升疾病认知、促进早期识别与规范诊断，是帮助患者及时获得规范治疗与长期管理的前提。对反复出现难以抗拒的日间睡意，或大笑、激动等情绪变化时突然发生肌张力下降等表现，应警惕发作性睡病，并及时到睡眠专科或具有相关诊疗能力的医疗机构就诊。”
从中国率先获批到全国首批处方落地，是创新疗法可及的第一步，进一步推动诊断标准化并加强专业人才培养，是缩短诊断延迟、让患者尽早进入规范治疗路径的基础。
东方医院神经内科将睡眠障碍列为重点研究方向，开设睡眠障碍专病门诊，并设有睡眠电生理中心，可联合开展罕见病基因筛查、特殊生物标志物检测等项目，为发作性睡病等睡眠障碍患者提供专业评估与诊治。
药物可负担性也是创新疗法真正惠及患者的重要一环。未来，随着基本医保、商业健康保险、惠民型商业医疗保险及患者支持等多层次保障和支付机制进一步完善，有望拓宽创新药物的支付渠道，减轻患者疾病负担，让更多NT1患者不仅“用得上”，也能“用得起、用得久”。
盛达优配提示：文章来自网络，不代表本站观点。
